Nieuw medicijn voor sarcoïdose?

In het Leids Universitair Medisch Centrum (LUMC) wordt wetenschappelijk onderzoek verricht naar ARA290. Dit is een experimenteel medicijn dat bij sarcoïdosepatiënten mogelijk leidt tot vermindering van neuropathische pijn en vermoeidheid.

Aan dit onderzoek neem ik als proefpersoon deel. Vandaag heb ik het medicijn voor de eerste keer gebruikt. Dat gebeurt door jezelf een injectie toe te dienen in een huidplooi in een bovenbeen. “In een keer erin is het beste,” zeiden ze bij de training. En na enig aarzelen: hop, daar ging-ie. Het valt alleszins mee. Geen centje pijn.

Vroeger werd ik al onwel bij de gedachte aan bloed laten prikken, maar ik ben door alle ervaringen van de afgelopen jaren zo’n routinier geworden dat niets me meer van mijn stuk krijgt. Behalve dan misschien een bronchoscopie, een onderzoek waarbij men door je (verdoofde) neus met een slang in je longen gaat kijken. Brr. Dat is echt geen pretje. Ik ken patiënten die er daar negen van achter de rug hebben.

ARA290 is de wetenschappelijke aanduiding van het medicijn dat de afdeling Anesthesiologie van het LUMC test. Eerder onderzoek zou bemoedigende resultaten te zien gegeven hebben bij patiënten met sarcoïdose, diabetes en nierproblemen.

De huidige onderzoeksfase richt zich op sarcoïdosepatiënten met dunne vezel neuropathie. De inwendige ontstekingsactiviteit van sarcoïdose kan het weefsel van dunne vezels in je zenuwstelsel beschadigen. Verminderde prikkelgeleiding, pijn en vermoeidheid kunnen hier het gevolg van zijn. In het onderzoek dat nu loopt, staat de vraag centraal of ARA290 het door de ziekte aangetaste weefsel van dunne zenuwvezels geheel of gedeeltelijk kan herstellen.

Het betreft een zogeheten ‘dubbelblind onderzoek’ waarbij noch patiënten noch onderzoekers tijdens de proef weten of een deelnemer het medicijn of een placebo krijgt toegediend. Dus eigenlijk weet ik niet of ik me met het medicijn zelf of een neutrale zoutoplossing inspuit. Pas na afloop van het onderzoek wordt dit aan de proefpersonen meegedeeld.

Voordat patiënten tot de proef worden toegelaten, stelt het LUMC eerst vast of ze daadwerkelijk de symptomen van dunne vezel neuropathie vertonen. En zelfs als dat ‘in orde is’ dan kun je nog op andere gronden worden uitgesloten, bijvoorbeeld wanneer je eerder kanker of te hoge bloeddruk hebt gehad.

Deelname staat verder ook alleen open voor mensen die niet over de gewichtsgrens van obesitas heen gaan (je Body Mass Index moet kleiner zijn dan 30). Volgens de onderzoekers is dit laatste vaak een obstakel. Sarcoïdosepatiënten kunnen hier regelmatig niet aan voldoen doordat dikmakende medicatie als prednison en een gebrek aan lichamelijk inspanningsvermogen bij hen bovenmatig overgewicht in de hand werken.

De injectie dienen deelnemers zich gedurende vier weken dagelijks toe te dienen. Voor, tijdens en na deze periode ondergaan ze allerlei medische onderzoekingen om het effect in kaart te brengen. Bijvoorbeeld in de ogen worden dunne zenuwvezels bestudeerd op eventuele veranderingen; ook worden er onder plaatselijke verdoving verschillende huidbiopten afgenomen. Bovendien worden deelnemers tijdens en na de proef drie maanden lang wekelijks telefonisch geïnterviewd. Je kunt dan scores geven aan jouw beleving van symptomen, zoals neuropathische pijnklachten.

Voor de goede orde: ARA290 is geen medicijn dat sarcoïdose ‘geneest’. Zolang de oorzaak van deze ziekte niet bekend is, kan er geen geneesmiddel worden ontwikkeld. Evenals andere medicijnen die bij sarcoïdose worden gebruikt, is ARA290 een middel waarvan gehoopt wordt dat het bepaalde symptomen kan verlichten. Of het uiteindelijk op de markt komt en zo ja, hoe lang dit dan duurt, durf ik niet te zeggen.

Het LUMC verstrekt aan (potentiële) deelnemers een uitvoerige informatiebrief met tekst en uitleg over doel en opzet van deze medicijnproef. Klik hier voor een kopie van deze brief. Voor patiënten en andere belangstellenden kan het goed zijn te weten wat voor onderzoek er door de wetenschap gedaan wordt en wat het betekent om hier als deelnemer aan mee te doen. Ik doe graag mee aan onderzoek dat eraan kan bijdragen de raadsels van de grotendeels onbegrepen ziekte sarcoïdose stukje bij beetje op te lossen.

Zelf dank ik de huisarts die ik had toen sarcoïdose bij mij in 1990 voor het eerst werd vastgesteld. Toen ik naar een andere woonplaats verhuisde gaf hij me mijn medische verslagen mee. Voor het onderzoek wil het LUMC graag weten hoe precies bij een deelnemer ooit sarcoïdose is vastgesteld. Ik kan een kopie overleggen van de brief waarin de behandelend specialist indertijd aan mijn huisarts meedeelde dat de patholoog-anatoom op grond van een bij mij afgenomen biopt onomstotelijk kon concluderen dat het om sarcoïdose ging.

Dit is dan ook een tip voor andere patiënten: zorg dat je over zulke stukken beschikt, ook al is de ziekte inactief. Je weet nooit of ze nog ooit van pas komen!

4 gedachten over “Nieuw medicijn voor sarcoïdose?”

  1. Jules,

    Met:
    Het betreft een zogeheten ‘dubbelblind onderzoek’ waarbij noch patiënten noch onderzoekers tijdens de proef weten of een deelnemer het medicijn of een placebo krijgt toegediend. Dus eigenlijk weet ik niet of ik me met het medicijn zelf of een neutrale zoutoplossing inspuit. Pas na afloop van het onderzoek wordt dit aan de proefpersonen meegedeeld.

    kan het voor beide groepen positief zijn er als het medicijn blijkt te werken!

    Misschien toch weer een beetje verder in de behandeling uiteindelijk en daarmee weer een stapje verder weg van “The end of the beginning” van zo langdurig onderzoek naar verbetering(Churchill 1940).

    Succes ermee.

    Met vriendelijke groet,

    Joop Dat

    Like

  2. Jules,

    Als aanvulling, in sommige ziekenhuizen vindt de bronchoscopie via de mond plaats. Ook dat gebeurt met verdoving. UIt eigen ervaring weet ik dat dat ook erg vervelend is. De vergelijking tussen de beide methodes kan ik niet maken, ik heb nooit een bronchoscopie via de neus ‘mogen’ krijgen.

    Met vriendelijke groet

    Like

Reageren

Vul je gegevens in of klik op een icoon om in te loggen.

WordPress.com logo

Je reageert onder je WordPress.com account. Log uit /  Bijwerken )

Google+ photo

Je reageert onder je Google+ account. Log uit /  Bijwerken )

Twitter-afbeelding

Je reageert onder je Twitter account. Log uit /  Bijwerken )

Facebook foto

Je reageert onder je Facebook account. Log uit /  Bijwerken )

Verbinden met %s