Vragen en antwoorden over ARA290

Wordt ARA290, een experimenteel middel tegen dunne vezel neuropatie, uitsluitend een medicijn voor sarcoïdose? Nee, het middel wordt alleen in verband met de registratie getest op duidelijk af te bakenen ziektebeelden

In een Facebook-groep over dunne vezel neuropathie wordt de volgende vraag gesteld:

Goede vraag. Volgens mij komt dit omdat ARA290 een middel is dat specifiek wordt ontwikkeld tegen ontstekingsactiviteit. Het heeft eveneens te maken met het proces om het middel toegelaten en vergoed te krijgen. Op zichzelf is dunne vezel neuropathie moeilijk te objectiveren. Dus kijken de farmaceut en de wetenschappers die het middel testen naar patiënten met ontstekingsziekten die beter te diagnosticeren zijn en waarbij ook dvn voorkomt. Voor het verkrijgen van goedkeuring moet je de werkzaamheid van het middel bij de proefpersonen aantonen. Dit wordt makkelijker naarmate je de patiëntengroep duidelijker kunt afbakenen.

Diabetes
ARA290 wordt niet alleen getest in Nederland (in het Leids Universitair Medisch Centrum), maar ook daarbuiten, en voor zover ik weet behalve bij sarcoïdose eveneens bij diabetes. Let wel: dit is wetenschappelijk onderzoek zonder klinische waarde voor de individuele proefpersoon. Jouw subjectieve beleving of het met ARA290 (of het placebo) beter gaat, zegt op zichzelf niet zoveel. Alle subjectieve waarnemingen en de objectieve onderzoeksresultaten moeten eerst gezamenlijk statistisch worden geanalyseerd. Jouw ‘behandeling’ houdt na de proefperiode op.

Als ARA290 over vijf tot zeven jaar tot de markt wordt toegelaten, hangt er veel af van de voorwaarden waaronder. Mede afhankelijk van de prijs van het middel kunnen er per land meer of minder restricties worden verbonden aan het voorschrijven ervan door artsen. Dit bepaalt weer in hoeverre artsen met het middel kunnen experimenteren bij patiënten met ‘alleen’ dvn.

Of je nu dvn hebt met of zonder sarcoïdose of diabetes, het zal voor iedereen een zaak van lange adem worden. Verwacht geen wonderen, maar een geleidelijke introductie en een gedeeltelijke werkzaamheid voor een deel van de patiënten met dvn.

SarcoScoop
Ik deel met deze blogpost wat ik begrijp van de toekomst van ARA290 op grond van de contacten die ik met artsen en onderzoekers heb als redactielid van SarcoScoop, het kwartaalmagazine van de Sarcoïdose Belangenvereniging Nederland. Of ik het allemaal correct beschrijf, durf ik niet met zekerheid te zeggen. Het is ingewikkelde materie.

In het juninummer van SarcoScoop verschijnt een interview dat ik heb afgenomen van dr. Elske Hoitsma, neuroloog in het Leidse Diaconessenhuis, over sarcoïdose en dunne vezel neuropathie.

Reageren

Vul je gegevens in of klik op een icoon om in te loggen.

WordPress.com logo

Je reageert onder je WordPress.com account. Log uit /  Bijwerken )

Google+ photo

Je reageert onder je Google+ account. Log uit /  Bijwerken )

Twitter-afbeelding

Je reageert onder je Twitter account. Log uit /  Bijwerken )

Facebook foto

Je reageert onder je Facebook account. Log uit /  Bijwerken )

w

Verbinden met %s