Amerikaanse toezichthouder erkent ARA 290 als weesgeneesmiddel

ARA 290, een experimenteel medicijn tegen dunne vezel neuropathie bij sarcoïdose, is opnieuw een stapje dichter bij toelating tot de markt

De Amerikaanse gezondheidstoezichthouder FDA in Washington DC heeft het medicijn de status toegekend van weesgeneesmiddel. Araim Pharmaceuticals, het Amerikaanse bedrijf achter ARA 290, heeft het nieuws eerder deze week in een persbericht bekendgemaakt.

Klik hier voor de uitgebreide versie van dit artikel in SarcoScoop van september 2016

Een weesgeneesmiddel is een medicijn dat wordt ontwikkeld voor zeldzame ziektes. Volgens de criteria van de Wereldgezondheidsorganisatie WHO is sarcoïdose een zeldzame ziekte. Afhankelijk van de geldende wetgeving in een land kan de status van weesgeneesmiddel het ontwikkelingsproces van zo’n medicijn bespoedigen.

In de Verenigde Staten kan een groter deel van de onderzoekskosten van de belasting worden afgetrokken en geniet het middel tijdens de ontwikkelfase het recht van exclusiviteit op de markt. Zo worden durfinvesteerders en farmaceuten aangemoedigd te werken aan medicijnen waarvoor de doelgroep klein is. De status van weesgeneesmiddel betekent niet dat het medicijn al op de markt mag worden gebracht.

De claim waarop ARA 290 gestoeld is, is dat het experimentele middel bij sarcoïdose niet alleen neuropathische pijn vermindert, maar ook aangetast weefsel van dunne zenuwvezels herstelt. Daardoor zou verbetering kunnen optreden van autonome symptomen, zoals droge ogen, hartkloppingen en duizeligheid. Sterker nog, het onderzoek met proefpersonen in verschillende landen geeft voorzichtige hoop dat ARA 290 bovendien in staat is de chronische vermoeidheid te doen afnemen waarmee veel patiënten te kampen hebben.

Eerder ontving het medicijn van de FDA een gedeeltelijke erkenning als weesgeneesmiddel, alleen als pijnstiller. De toekenning van een volledige status nu geeft aan dat er naar het oordeel van de Amerikaanse toezichthouder meer wetenschappelijk onderzoek beschikbaar is dat de andere claims over de werking ervan ondersteunt. De Europese evenknie van de FDA, de EMA in Londen, had ARA 290 voor de Europese Unie al de status van weesgeneesmiddel toegekend.

Klinische studies in Nederland
ARA 290 wordt in verschillende landen in klinische studies getest op sarcoïdosepatiënten die als proefpersonen optreden. In Nederland is een aantal proeven gedaan door arts-onderzoekers van het Leids Universitair Medisch Centrum. In 2014 gaf de Amerikaanse biochemicus dr. Tony Cerami, algemeen directeur van Araim en uitvinder van het medicijn, een interview aan SarcoScoop, het kwartaalmagazine van de patiëntenvereniging SBN.


Afb. 1. Dr. Tony Cerami

Daarin vertelde hij dat de keuze onder meer op Nederland was gevallen omdat dunne vezel neuropathie er onder sarcoïdosepatiënten duidelijk leeft sinds het baanbrekende proefschrift uit 2005 van dr. Elske Hoitsma, thans neuroloog in het Alrijne ziekenhuis in Leiden. Hoitsma toonde aan dat bij zestig tot zeventig procent van patiënten met sarcoïdose sprake is van klinisch relevante tekenen van dunne vezel neuropathie.

Cerami heeft de afgelopen dertig jaar grensverleggend werk verricht met zijn onderzoek naar de werking van het immuunsysteem. Hij geldt als één van de ontdekkers van TNF alfa, een stofje (cytokine) dat in het lichaam ontstekingsreacties aanjaagt. Hiermee heeft hij aan de wieg gestaan van de ontwikkeling van biologische medicijnen die ingrijpen in de werking van het immuunsysteem en ontstekingsreacties afremmen.

“We moeten voor ARA 290 uitzoeken wat per patiënt en symptoom de optimale gebruiksduur en dosering is, maar er zijn indicaties dat het volstaat het middel afhankelijk van de symptomen eenmalig, dus niet chronisch, te gebruiken. Dit, en het feit dat ARA 290 een chemisch middel is, maakt het veel goedkoper dan de huidige generatie biologische medicijnen,” aldus Cerami in het in het interview met SarcoScoop.

Omwenteling in behandeling
ARA 290 is inmiddels ook getest op proefpersonen in de Cleveland Clinic, een ziekenhuis in de staat Ohio dat wereldwijd bekendstaat om zijn kwaliteit en innovatiekracht. In het persbericht van Araim noemt longarts dr. Dan Culver van de Cleveland Clinic het “een medicijn dat een omwenteling teweeg zou kunnen brengen in de behandeling van sarcoïdose.” De ziekte wordt nu “ondergewaardeerd en onderbehandeld,” zegt hij.


Afb. 2. Dr. Dan Culver

“Sarcoïdose heeft een substantiële uitwerking op mensen in de hoogtij van hun leven en beïnvloedt hun levenskwaliteit en productiviteit gedurende tientallen jaren. ARA 290 heeft het vermogen zich te ontwikkelen tot een belangrijke therapie die het ziekteverloop kan veranderen voor patiënten met sarcoïdose en andere ziektebeelden die worden gekenmerkt door chronische ontstekingsreacties en blijvende weefselschade,” aldus Culver in zijn toelichting.

Naar verwachting kan het wel tot 2020 duren voordat ARA 290 als medicijn tot de markt wordt toegelaten.


Meer lezen

‘FDA kent weesgeneesmiddelstatus toe aan ARA 290 voor de behandeling van sarcoïdose’, persbericht van Araim, 5 juli 2016; weblink: klik hier (Engels, html)

Interview met biochemicus dr. Tony Cerami, uitvinder van ARA 290, in SarcoScoop, december 2014; weblink: klik hier (pdf)

‘Veel vragen open rond dunne vezel neuropathie’, interview met neuroloog dr. Elske Hoitsma, in SarcoScoop, juni 2014; weblink: klik hier (pdf)

‘Wordt ARA 290 uitsluitend een medicijn voor sarcoïdose?’, vragen en antwoorden over de mogelijke betekenis van het medicijn voor idiopathische dunne vezel neuropathie, weblog van Jules Prast, 18 mei 2014; weblink: klik hier (html)

Araim Pharmaceuticals Inc. is een klein Amerikaans biotechbedrijf met het hoofdkantoor in de staat New York. Araim concentreert zich op het ontwikkelen van nieuwe behandelingen voor onbegrepen ziektebeelden, zoals dunne vezel neuropathie bij sarcoïdose, diabetes en mogelijk ook andere ziektebeelden. Het onderzoek naar ARA 290 begon zo’n vijftien jaar geleden; link naar bedrijfswebsite: klik hier (Engels, html)

One thought on “Amerikaanse toezichthouder erkent ARA 290 als weesgeneesmiddel”

  1. Op Facebook vraagt iemand of de klinische studies in het LUMC nog lopen en of er hiervan resultaten bekend zijn.

    Mijn antwoord:

    Voor zover ik weet zijn de Nederlandse studies uitgevoerd in de periode 2012-2014. De onderzoeksresultaten zijn verwoord in een aantal Engelstalige publicaties in medische vaktijdschriften. Het interview met Tony Cerami in SarcoScoop van december 2014 vat de resultaten in ‘gewone’ taal samen. Kort gezegd: het middel is veilig en bruikbaar voor mensen, het laat een verbetering zien (bij sommige patiënten, tot op zekere hoogte, mits dosering en duur zus en zo), het hoornvlies blijkt een goede graadmeter. Lees het interview en bekijk de plaatjes daarin. Let wel: ik ken de precieze percentages niet uit het hoofd, maar medisch-wetenschappelijk is een verbetering van 20% op bepaalde criteria bij een deel van de patiënten in vergelijking met een placebogroep al statistisch significant, geloof ik. Het betreft telkens kleine studies met bijv. 20 mensen die ARA 290 gebruiken en 20 in de controlegroep. Hoe hoopvol ook het Nederlandse resultaat, toezichthouders willen herhaling elders, omwille van schaalgrootte en vergelijkbaarheid. Ieder onderzoek werpt ook weer nadere vragen op. De betekenis van de erkenning nu als weesgeneesmiddel door de FDA is dat deze kennelijk begint te geloven dat ARA 290 meer is dan een nieuwe pijnstiller temidden van andere. Dat dit überhaupt zou kunnen – herstel van zenuwvezels – werd ten tijde van het interview nog als een niet voldoende bewezen claim beschouwd. Producent en patiënt willen graag een middel tegen hun kwalen, maar toezichthouders en uiteindelijk ook nationale overheden willen veiligheid en bewezen effectiviteit tegen een betaalbare prijs. Het ontwikkelen van een medicijn is een dan ook een stapsgewijs proces waarbij een lange adem komt kijken. Het is een lang antwoord, maar ik hoop dat dit de begrijpelijkheid ervan ten goede komt. Verwacht van ARA 290 niet dat het een wondermiddel is dat iedereen uit de brand helpt. Zo werkt het helaas niet in de wereld.

    Like

Reageren

Vul je gegevens in of klik op een icoon om in te loggen.

WordPress.com logo

Je reageert onder je WordPress.com account. Log uit /  Bijwerken )

Google+ photo

Je reageert onder je Google+ account. Log uit /  Bijwerken )

Twitter-afbeelding

Je reageert onder je Twitter account. Log uit /  Bijwerken )

Facebook foto

Je reageert onder je Facebook account. Log uit /  Bijwerken )

w

Verbinden met %s